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Quelle exigence de transparence des liens d’intérêt avec les professionnels de santé en France ?

A la suite de l’affaire « Médiator », et inspirée du Sunshine Act aux Etats-Unis, la loi du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire, dite « Loi Bertrand », est votée.

Cette loi instaure une transparence des liens systématique entre les industries de santé d’une part, et les autres acteurs du champ de la santé d’autre part. Il s’agit en premier lieu des professionnels de santé, mais aussi les étudiants, les sociétés savantes, les associations, les médias, etc.

Le dispositif « transparence des liens », qui permet l’information du grand public sur les relations qu’entretiennent les industries de santé et les membres de système de santé, est ainsi en adéquation avec le dispositif « d’encadrement des avantages », qui vise de son côté l’éthique des professionnels de santé. Les deux législations s’articulent entre elles, avec quelques spécificités subtiles qui les distinguent.

Qui est concerné par le dispositif ?

Les acteurs suivants sont concernés :


Types de déclaration et publication

Il convient de rendre publics a posteriori :

  • Les conventions : publication de tous les contrats conclus entre les laboratoires et un acteur de la santé (par exemple : les conventions avec prise en charge des frais d’hospitalité (restauration, transport, hébergement, frais d’inscription à un congrès)) ;
  • Les contrats de prestation de services (par exemple : la rémunération d’un travail d’expert clinique);
  • Les avantages supérieurs à 10 euros TTC (par exemple, l’octroi d’échantillons de produits de santé);
  • Les rémunérations octroyées (par exemple : la rémunération d’un professionnel de santé pour une prise de parole à un évènement).

Les contrats commerciaux sont exclus.

La typologie des avantages et conventions répond à des définitions précises qui ont été explicitées par les autorités.

Le dispositif prévoit que les entreprises du médicament, notamment, sont tenues de publier sur la base de données publique https://www.transparence.sante.gouv.fr  des informations, selon la fréquence suivante :

  • Publication deux fois par an :
  • Avantages du 1er janvier N au 30 juin N => soumis avant le 1er septembre N pour une publication le 1er octobre N
  • Avantages du 1er juillet N au 31 décembre N => soumis avant le 1er mars N+1 pour une publication le 1er avril N+1

Ainsi, le grand public peut accéder aux liens de travail et aux relations professionnelles entretenues entre les industries de santé et les acteurs du système de soins français.

En parallèle, la Fédération Européenne d’Associations et d’Industries Pharmaceutiques (EFPIA) a également adopté le « EFPIA code of practice » pour encadrer la collaboration avec les Professionnels de Santé ou leurs Organisations dès lors que des liens d’intérêts existent. Ce texte est applicables aux entreprises adhérentes.

Atessia accompagne ses clients sur toutes ces questions.

Article rédigé par Zarine RAMJAUNY, Consultante Junior Juridique

Quels mécanismes d’accès précoce et compassionnel en France ? 

Atessia accompagne ses clients au quotidien sur les modalités pratiques de mise en place du dispositif d’accès précoce et compassionnel français, dont les subtilités requièrent quelques explications. 

Le 1 juillet 2021, le nouveau dispositif d’accès précoce et compassionnel est paru au travers de 2 décrets, complétés de 4 arrêtés avec une entrée en vigueur immédiate.  

Ce nouveau dispositif s’articule selon 2 mécanismes d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie:  

  • L’accès précoce (AAP) 

L’accès précoce tout d’abord, qui vise les médicaments, répondant à un besoin thérapeutique non couvert, et susceptibles d’être innovants. Le laboratoire dépose une demande d’autorisation d’accès précoce (AAP) auprès de la Haute Autorité de santé (HAS) et, pour les médicaments qui ne sont pas encore autorisés dans le cadre d’une AMM, , auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).  

Ces autorisations peuvent  s’appliquer à : 

– un médicament en amont de l’obtention de l’AMM dans l’indication considérée (AAP Pré-AMM = AP1),  

– un médicament qui dispose d’une déjà d’une AMM dans l’indication considérée, en amont d’une prise en charge de droit commun par l’assurance maladie (AAP Post-AMM = AP2

Point intéressant, le produit peut disposer ou pas d’une AMM pour une autre indication. 

Comme l’indique la doctrine de la HAS, l’octroi d’une autorisation d’accès précoce est réservé à certaines spécialités remplissant les 5 critères d’éligibilité cumulatifs suivants : 

  1. l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées dans l’indication considérée  
  1. La maladie à traiter est grave, rare ou invalidante 
  1. Il n’existe pas de « traitement approprié » 
  1. La mise en œuvre du traitement ne peut être différée 
  1. Le médicament est présumé innovant. 

Les autorités examinent séparément l’ensemble de ces critères, de manière relativement stricte. 

Ce dispositif requière également des engagements concrets de la part des laboratoires, qu’il ne faut pas sous-estimer et qui sont à soupeser avec la maison mère.  

  • D’un point de vue REGLEMENTAIRE : le laboratoire doit s’engager à déposer une demande d’AMM dans les 2 ans pour une AAP1 ou une demande d’inscription dans le mois suivant l’obtention de l’AMM pour une AAP2. Ainsi, le timing de dépôt est crucial dans le projet. 
  • D’un point de vue LOGISTIQUE : le laboratoire met à disposition le produit dans les 2 mois suivants l’octroi de l’AAP (PUI) et s’assure de pouvoir fournir le produit pour permettre la continuité des traitements des patients initiés pendant toute l’AAP, pendant un délai minimal d’un an (dont 3 mois de prise en charge). 
  • D’un point de vue FINANCIER : le laboratoire met en place un PUT-RD, pour le recueil des données, et la transmission des rapports périodiques de synthèse. Le laboratoire financer ce recueil de données (cf. convention à signer avec les établissements de santé). 
  • Le laboratoire pharmaceutique est également tenu d’accompagner les prescripteurs dans la saisie et le suivi de la collecte des données de suivi en vie réelle du médicament, en leur apportant les moyens nécessaires. 
  • Deux types d’accès compassionnels  

Ce dispositif vise deux cas de figure distincts, qui ont en commun le fait de concerner un médicament permettant de traiter des patients souffrant de maladies sans traitement approprié, dans une indication thérapeutique donnée, sans qu’il ne soit destiné à obtenir une AMM en France. Les demandes sont gérées par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) uniquement. 

  1. Soit cet accès compassionnel est demandé pour un médicament non autorisé et non disponible en France par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné, sous réserve que l’ANSM soit en capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante : c’est une autorisation d’accès compassionnel (AAC) individuelle et nominative. 
  1. Soit il s’agit de l’encadrement d’une pratique, à l’initiative de l’ANSM, en vue de sécuriser une pratique de prescription hors AMM d’un médicament disponible en France, disposant d’une AMM dans d’autres indications, lorsqu’il fait l’objet d’une prescription hors AMM bien établie sur le territoire français : c’est un cadre de prescription compassionnelle (CPC)

Des dérogations à l’accès compassionnel ont été prévues dans les cas suivants : 

  • Permettre un accès nominatif à des médicaments en développement dans l’indication : il s’agit d’un accès compassionnel « très précoce »
  • Le PLFSS pour 2024 prévoit également la possibilité d’octroi d’autorisations d’accès compassionnel en cas de refus d’accès précoce pour motif que le médicament n’est pas assez innovant. 

L’octroi par l’ANSM est soumis à plusieurs conditions d’éligibilité, qui rapproche ce dispositif de l’accès précoce et peuvent en être la porte d’entrée: 

  • la mise en œuvre du traitement ne peut être différée ; 
  • le patient ne peut pas participer aux éventuelles recherches en cours ; 
  • l’entreprise qui assure l’exploitation du médicament doit s’engager à déposer une demande d’accès précoce dans les 12 mois suivant la première autorisation « compassionnelle pré-précoce » (18 mois pour les maladies rares).  

Pour ces dispositifs, la désignation d’un laboratoire exploitant d’un médicament peut être rendue nécessaire, pour assurer le cas échéant l’importation/distribution, la pharmacovigilance, les réclamations qualité ou l’information médicale. 

Les laboratoires disposent désormais de plusieurs années d’expérience sur ces nouveaux dispositifs, et les tendances qui se dégagent montrent de la part des autorités un volontarisme à mettre à disposition des patients français des médicaments innovants et de répondre aux situations personnelles de patients en impasse thérapeutique. 

Article rédigé par Caroline LECUELLE, Consultante Affaires Réglementaires & Pharmaceutiques 

Quelles différences entre une Procédure de Reconnaissance Mutuelle et une Procédure Décentralisée ? 

Quelles différences entre une Procédure de Reconnaissance Mutuelle et une Procédure Décentralisée ? 

D’un point de vue législatif, la procédure de reconnaissance mutuelle est définie par la directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil du 6 novembre 2001 établissant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain. 

Par la suite, c’est la directive 2004/27/CE qui a prévu les bases de la procédure décentralisée. 

Ces deux procédures sont accessibles à toutes les demandes d’autorisation de mise sur le marché qui n’entrent pas dans le champ d’application obligatoire de la procédure centralisée. Elles sont applicables dès lors qu’un demandeur souhaite enregistrer son médicament dans plus d’un Etat membre.  

1/ La Procédure de Reconnaissance Mutuelle (MRP) 

L’article 28.2 de la directive 2001/83/CE modifiée spécifie le champ d’application de cette procédure : le principe de cette procédure est d’étendre une AMM nationale, déjà obtenue dans un des Etats de l’Union Européenne, à un ou plusieurs autres Etats membres dans lesquels le laboratoire souhaite commercialiser son médicament. L’Etat référent (ou « RMS »), qui a octroyé l’AMM existante, pilote la procédure. 

Après clôture de la procédure d’évaluation, les AMM sont délivrées par chacune des autorités compétentes des Etats membres concernés. 

Source: EMA 

Calendrier 

Après une éventuelle mise à niveau du dossier d’AMM, le RMS envoie aux CMS le dossier d’AMM et son rapport d’évaluation incluant le RCP, la notice et l’étiquetage 14 jours avant le démarrage de la procédure.  

Les Etats Membres concernés devront alors reconnaître l’autorisation déjà délivrée par le RMS dans un délai de 90 jours (sans arrêt de l’horloge).  

La procédure peut toutefois se terminer au jour 60 si les CMS n’ont plus de commentaires.  

L’AMM (y compris le RCP, la notice et l’étiquetage) est reconnue par les CMS. 

Cette période est suivie d’une phase nationale de clôture de 30 jours prévue pour délivrer l’AMM nationale. 

Si un Etat membre a des objections pour reconnaître le rapport d’évaluation relatif au dossier, le résumé des caractéristiques du produit (RCP), la notice et l’étiquetage, en raison d’un risque potentiellement grave pour la santé publique (comme défini par l’article 29(1) de la directive 2001/83/CE), le dossier est renvoyé au CMDh pour une discussion approfondie. Cette procédure dure 60 jours. Si le CMDh est dans l’incapacitié de trancher à l’issue de ces 60 jours, la demande est envoyée au CHMP pour arbitrage (article 29(4) de la directive 2001/83/CE). Cette procédure dure également 60 jours. 


2/ La Procédure Décentralisée (DCP) 

Cette procédure se distingue de la MRP par deux différences principales : 

  • Aucune AMM ne doit avoir été préalablement accordée dans l’UE,  
  • Le dossier est soumis simultanément dans tous les Etats membres.  

Dans ce cas, le laboratoire demande à un État membre d’agir en tant qu’État de référence (« RMS ») pour l’évaluation parmi les États au sein desquels il souhaite autoriser son médicament. 

Source EMA 

Calendrier 

Le RMS établit un rapport d’évaluation préliminaire relatif au dossier soumis et aux projets de résumé des caractéristiques du produit (RCP), de notice et d’étiquetage. 

Ce rapport est soumis aux CMS et au demandeur au jour 70 de la procédure pour commentaires. 

Au jour 105 de la procédure, l’horloge s’arrête pour permettre au demandeur de soumettre des éléments de réponse aux questions soulevées par les Etats membres à l’issue de la 1ère phase.  

Lorsque les réponses ont été soumises, l’horloge repart au jour 106 et au jour 120 de la procédure, le RMS fait circuler en parallèle une mise à jour de tous les documents (rapport d’évaluation, RCP, notice et étiquetage) au demandeur et aux CMS.  

Une 2ème phase de questions/réponses débute et la procédure peut se clôturer au jour 150 si tous les commentaires ont été résolus.  

Autrement, une nouvelle phase de 60 jours démarre afin de finaliser les questions en suspens.  

La procédure DCP dure donc au maximum 210 jours (hors arrêts d’horloge). Cette période est suivie d’une phase nationale de clôture de 30 jours prévue pour délivrer les AMM nationales. 

Comme pour la procédure MRP, s’il n’y a pas de consensus entre les Etats membres, le dossier est renvoyé au CMDh pour une discussion approfondie. Cette procédure dure 60 jours. Si le CMDh est dans l’incapacitié de trancher à l’issue de ces 60 jours, la demande est envoyée au CHMP pour arbitrage (article 29(4) de la directive 2001/83/CE). Cette procédure dure également 60 jours. 

En résumé :  

MRP DCP 
AMM initiale nationale existante  Pas d’AMM accordée dans l’UE 
Pas de choix du RMS (AMM nationale déjà existante dans l’UE) Le choix du RMS relève du demandeur 
Demande une reconnaissance par les autres Etats membres  Demande simultanée dans tous les Etats membres : le RMS évalue le dossier pour la première fois (comme les CMS) 
Seulement une phase d’évaluation Deux phases d’évaluation 
Décision en 90 jours, pouvant aller jusqu’à 150 jours en cas d’arbitrage par le CMDh si pas de consensus entre les Etats membres Décision en 210 jours (hors arrêt d’horloge), pouvant aller jusqu’à 270 jours en cas d’arbitrage par le CMDh si pas de consensus entre les Etats membres 
Dossier d’AMM identique dans tous les Etats Membres 
Principe de reconnaissance de l’évaluation de l’État membre de Référence (RMS) par les autres États membres concernés (CMS) 
Le choix des Etats impliqués dans ces procédures relève du demandeur 
Phase nationale de clôture de 30 jours prévue pour délivrer l’AMM nationale 
Un rapport européen public d’évaluation (PAR) pour chaque médicament approuvé via la DCP/MRP est publié dans le répertoire « Mutual Recognition Index » par le RMS sur le site du HMA 

ATESSIA accompagne les laboratoires dans tout le processus de l’enregistrement : de la stratégie d’enregistrement à la rédaction et soumission des dossiers d’AMM. 

Article rédigé par Fabien MEDINA, Consultant Sénior en Affaires Réglementaires et Pharmaceutiques. 

*ANSM : Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé 

Qu’est-ce que la classification des variations d’AMM ?

Qu’est-ce que la classification des variations d’AMM ? 

Lorsqu’un titulaire souhaite enregistrer un médicament dans un pays, il dépose auprès des autorités de santé un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). 

Une fois l’AMM obtenue, ce dossier n’est pas destiné à rester figé et inchangé. A chaque changement impactant le produit, que ce soit (par exemple) un changement de fabrication, de contrôle, d’indication thérapeutique, de conditionnement, le titulaire doit déposer auprès des autorités de santé une demande de variation. 

Une variation est donc une modification de l’autorisation de mise sur le marché. 

Les modifications des termes d’une autorisation de mise sur le marché européenne sont prévues par la directive 2001/83/CE et le règlement (CE) N° 726/2004, et détaillées par le règlement (CE) N° 1234/2008 du 24 novembre 2008 concernant l’examen des modifications des termes d’une AMM de médicaments à usage humain et de médicaments vétérinaires (ci-après dénommé règlement « Modifications »)  

Ce règlement est applicable depuis le 1er janvier 2010 aux AMM obtenues en procédures centralisées, décentralisées et de reconnaissance mutuelle, et depuis le 4 août 2013 aux AMM obtenues en procédures nationales. 

Il existe 3 types de variations : 

  • Les variations de type IA, dites mineures. Il s’agit de modifications dont les répercussions sur la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicaments sont considérées minimales ou nulles. Ces modifications peuvent être mises en œuvre par le titulaire sans examen préalable par les autorités. Toutefois, au plus tard dans les douze mois à compter de la date de mise en œuvre, le titulaire doit notifier une telle modification simultanément à tous les États membres concernés, à l’autorité nationale compétente ou à l’EMA (selon le cas).  

A noter qu’il existe des variations de type IAIN (IN = immediate notification). Elles peuvent aussi être mises en œuvre par le titulaire sans examen préalable par les autorités. En revanche, la notification auprès des autorités compétentes doit se faire dans les 14 jours suivant la mise en œuvre. 

  • Les variations de type IB. Également mineures, elles se définissent comme des variations qui ne sont ni mineures de type IA, ni majeures de type II, ni des extensions. 

Au sein des variations de type IB, on trouve également les variations dites « unforeseen », c’est-à-dire non prévues par le règlement initial et qui sont évoquées à l’article 5. 

  • Les variations de type II, dites majeures. Il s’agit de modifications qui ne sont pas des extensions d’AMM et qui peuvent avoir des conséquences significatives en termes de qualité, sécurité et efficacité. 

Les modifications des termes d’une AMM englobent également les extensions d’AMM et les mesures de restriction urgente pour des raisons de sécurité. 

Les variations sont catégorisées en fonction du type de changement par les Lignes directrices relatives aux caractéristiques des différentes catégories de modifications, au déroulement des procédures prévues aux chapitres II, II bis, III et IV du règlement (CE) no 1234/2008 de la Commission du 24 novembre 2008 concernant l’examen des modifications des termes d’une autorisation de mise sur le marché de médicaments à usage humain et de médicaments vétérinaires et à la documentation à soumettre en vertu de ces procédures. Il existe des changement classés comme administratifs (A), relatifs à la qualité (B), ou relatifs à la sécurité, l’efficacité, ou la pharmacovigilance (C). Les changements D concernent les dossiers permanents du plasma et les dossiers permanents de l’antigène vaccinant. 

Le double défi est donc de positionner correctement chaque changement selon son type et sa catégorie. Pour bénéficier du type indiqué dans la classification, il faut être en mesure de fournir la documentation prévue et remplir les conditions mentionnées, faute de quoi la demande de variation est susceptible d’être recatégorisée voire rejetée. 

Une fois ces définitions établies, notons que les titulaires d’AMM ont la possibilité de présenter en une demande unique plusieurs modifications concernant une ou plusieurs AMM, dans les conditions déterminées par le règlement.  

On parle alors de grouping. Il est important de mentionner que toutes les variations ne sont pas « regroupables » entre elles. Une stratégie réglementaire doit être mise en place. 

Enfin, la procédure de worksharing ou répartition des taches est fortement recommandée. Elle permet aux titulaires d’AMM de présenter en une demande unique, la même modification de type IB, de type II ou le même groupe de modifications correspondant à l’un des cas visés à l’annexe III du règlement pour autant qu’il ne comporte pas de demande d’extension, lorsque ces éléments se rapportent à plusieurs AMM détenues par le même titulaire, quel que soit le type de procédure (toutes les combinaisons étant possibles), ou à plusieurs AMM purement nationales d’un même titulaire dans plus d’un Etat membre. 

Elle a été instituée pour éviter la duplication des travaux d’évaluation de ces modifications: celles-ci sont examinées par une seule autorité, appelée «l’autorité de référence» et choisie parmi les autorités compétentes des États membres et l’EMA, pour le compte des autres autorités concernées. 

Faites appel à ATESSIA pour vous accompagner dans l’élaboration de la stratégie réglementaire et la rédaction de vos dossiers de demandes de variations, quelle que soit la procédure d’enregistrement. 

Article rédigé par Véronique LEWIN, Consultante Sénior en Affaires Pharmaceutiques – CMC 

Influenceurs et réseaux sociaux : que dit la réglementation ?

Quelles sont les nouvelles règles pour les influenceurs sur les réseaux sociaux ?

La loi n° 2023-451 du 9 juin 2023 visant à encadrer l’influence commerciale et à lutter contre les dérives des influenceurs sur les réseaux sociaux définit la notion d’influenceur mais également celle d’agent d’influenceur.

Qu’est-ce qu’un influenceur ?

Il s’agit de toutes « (…) personnes physiques ou morales qui, à titre onéreux, mobilisent leur notoriété auprès de leur audience pour communiquer au public, par voie électronique, des contenus visant à faire la promotion, directement ou indirectement, de biens, de services ou d’une cause quelconque exercent l’activité d’influence commerciale par voie électronique » (article 1).

Exemples : un patient, un professionnel de santé ou encore une personne possédant une forte notoriété.

Qu’est-ce qu’un agent d’influenceur ?

« I. – L’activité d’agent d’influenceur consiste à représenter, à titre onéreux, les personnes physiques ou morales exerçant l’activité d’influence commerciale par voie électronique définie à l’article 1er avec des personnes physiques ou morales et, le cas échéant, leurs mandataires, dans le but de promouvoir, à titre onéreux, des biens, des services ou une cause quelconque.
II. – Les personnes exerçant l’activité définie au I du présent article prennent toutes les mesures nécessaires pour garantir la défense des intérêts des personnes qu’ils représentent, pour éviter les situations de conflit d’intérêts et pour garantir la conformité de leur activité à la présente loi 
» (article 7).

Quelles sont les obligations prévues par la loi ?

Encadrement du contenu sponsorisé :

Cette loi crée une obligation pour l’influenceur de signaler tout contenu sponsorisé. En effet, toute promotion de biens, de services ou d’une cause quelconque réalisée par un influenceur doit systématiquement comporter la mention « Publicité » ou « Collaboration commerciale ». Cette mention devra figurer de façon claire, lisible et identifiable sur l’image ou sur la vidéo de l’influenceur, quel que soit son format et pendant toute la durée de la diffusion.

Encadrement des visuels publiés :

  • La mention « Images retouchées » en cas de traitement d’image visant à affiner ou à épaissir la silhouette ou à modifier l’apparence du visage ;
  • La mention « Images virtuelles » en cas d’utilisation de tous procédés d’intelligence artificielle visant à représenter un visage ou une silhouette.

Encadrement des activités de « dropshipping » :

Les influenceurs ont pour obligation de communiquer à l’acheteur toutes les informations précontractuelles d’un contrat de vente conclu à distance, ainsi que l’identité du fournisseur, la confirmation de la disponibilité des produits, sous peine de voir leur responsabilité engagée.

Quelles sont les interdictions ?

Est notamment interdite la promotion directe ou indirecte des produits et services suivants :

  • Des actes, des procédés, des techniques et des méthodes à visée esthétique mentionnés à l’article L. 1151-2 du code de la santé publique et des interventions mentionnées à l’article L. 6322-1 du même code (dont les DM esthétiques de l’annexe XVI du règlement 2017/745 MDR) ;
  • D’actes, de procédés, de techniques et de méthodes présentés comme comparables, préférables ou substituables à des actes, des protocoles ou des prescriptions thérapeutiques ;
  • Des produits considérés comme produits de nicotine pouvant être consommés et composés, même partiellement, de nicotine.

Quelles sont les sanctions ?

Une amende pouvant aller jusqu’à 300 000 euros et 2 ans d’emprisonnement peut être prononcée.

Afin de veiller à la protection du consommateur, une équipe dédiée est donc créée au sein de la Direction générale de la concurrence, de la consommation et de la répression des fraudes (DGCCRF) et il est possible d’effectuer des signalements sur le site Signal conso.

Les sanctions existantes sont renforcées et graduées. Les faits suivants sont sanctionnés :

  • Le fait de ne pas signaler le caractère publicitaire d’une vidéo ou d’une photo postée par un influenceur est désormais considéré comme une pratique commerciale trompeuse ;
  • Faire la promotion d’un produit interdit ou règlementé est également puni selon les peines en vigueur dans la publicité en ligne ;
  • Un nouveau pouvoir d’injonction sous astreinte par les autorités permettra d’obliger l’influenceur à retirer son contenu illicite ou aux plateformes de suspendre son compte dans un prompt délai.

Le juge et les autorités de surveillance individualiseront les peines prononcées en fonction de la gravité de l’acte.

Qu’en est-il des médicaments et dispositifs médicaux ?

La promotion Grand Public des médicaments est encadrée par le Code de la Santé Publique. Ainsi, hormis le cas des DM de classe I ou IIa, la promotion auprès du public d’un médicament, DM ou DMDIV, qui se référerait à une recommandation émanant de personnes qui, peuvent, par leur notoriété, inciter à la consommation du produit concerné, telles que les influenceurs sur les réseaux sociaux, est déjà interdite par le Code de la santé publique.

Besoin d’accompagnement pour encadrer le discours des influenceurs sous contrat avec votre laboratoire ? Nos consultants experts sont à votre disposition pour échanger sur vos problématiques.

Article rédigé par Zarine RAMJAUNY, Consultante Junior Juridique

Le Pharmacien Responsable

Le Pharmacien Responsable (PR) est une fonction clé, indispensable à l’organisation de tout laboratoire pharmaceutique impliqué dans la fabrication, l’exploitation et la distribution de médicament à usage humain en France.

Le Pharmacien Responsable est garant de la qualité du médicament et de la sécurité des patients. Sa position, ses fonctions et ses attributions sont définies par la réglementation. Ses compétences sont validées par ses pairs sur justification de son expérience pratique. Ses responsabilités sont nombreuses. Il doit maintenir sa liberté de jugement et détient l’autorité pharmaceutique au sein de sa structure. Il peut déléguer certaines activités et doit se faire remplacer en cas d’absence.

Sa position, ses fonctions et ses attributions

Le Pharmacien Responsable a une position statutaire au sein d’un établissement pharmaceutique (fabricant, exploitant, dépositaire ou grossiste-répartiteur).

Il organise et supervise toutes les activités pharmaceutiques : fabrication et libération des lots, publicité, information, pharmacovigilance, suivi et retrait des lots, distribution, importation et exportation, stockage et transport.

Les responsabilités attribuées au PR sont plus larges que celles de la personne qualifiée au sein de l’Union Européenne (directive 2001/83/CE, article 48). Il a une responsabilité personnelle dans toutes les activités pharmaceutiques, contrairement à la personne qualifiée qui exerce une responsabilité opérationnelle sur les activités dont elle a la responsabilité (libération de lots, suivi et rappel de lots, pharmacovigilance).

Son statut ainsi que ses fonctions et ses attributions sont définis dans le Code de la Santé Publique (CSP) aux articles R.5124-16 à R.5124-41.

Validation de ses compétences et de ses expériences pratiques

Ses compétences et ses expériences pratiques sont validées par le Conseil National de l’Ordre des Pharmaciens. Le décret n°2022-324 du 4 mars 2022 a récemment modifié les modalités de l’expérience pratique requise pour le PR (CSP Articles R.5124-16 à R.5124-18).

Le PR est désigné par l’organe social compétent de l’entreprise puis il se déclare auprès de l’autorité compétente : l’ANSM*.

Les responsabilités du PR

Les responsabilités du PR sont de 3 types :

  • Responsabilité juridique et pénale
  • Il est membre de la direction de la société.
  • Il est l’interlocuteur privilégié des Autorités de Santé.
  • Il est personnellement responsable de la conformité de l’établissement pharmaceutique au CSP.
  • Responsabilité disciplinaire
  • Respect de l’éthique professionnelle
  • Respect de ses obligations déontologiques
  • Responsabilité civile

Le PR partage la responsabilité civile et pénale avec le ou les dirigeants de l’entreprise.

Liberté de jugement et autorité pharmaceutique

Comme tout pharmacien, le PR préserve la liberté de son jugement professionnel dans l’exercice de ses fonctions (CSP Article R.4235-3).

Il a autorité sur l’ensemble du personnel pharmaceutique (CSP Article R.5124-36) et nomme le(s) pharmacien(s) délégué(s).

Délégation et remplacement

Le PR peut déléguer certaines activités pharmaceutiques. Le pharmacien délégué est tenu, dans les limites de sa délégation, aux mêmes obligations que le PR (CSP Article R.4235-68).

En cas d’absence, le PR se fait remplacer par un pharmacien responsable intérimaire (CSP Article R.4235-70). Le PRI dispose alors des mêmes fonctions, attributions et responsabilités que le PR pendant la période de remplacement.

ATESSIA accompagne les Pharmaciens Responsables dans l’exercice de leurs fonctions : veille réglementaire, accompagnement CMC, publicité, pharmacovigilance, activités en lien avec les affaires réglementaires et l’assurance qualité, et propose en délégation des Pharmaciens Responsables Intérimaires inscriptibles à l’Ordre des Pharmaciens.

Article rédigé par Christelle PETIT, Directrice et Consultante Affaires Pharmaceutiques.

*ANSM : Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé

La sérialisation

La sécurisation du circuit de distribution des médicaments représente un enjeu sans précédent en matière de santé publique. En effet, bien que la France bénéficie depuis toujours d’un circuit de distribution des médicaments particulièrement sécurisé et d’un encadrement législatif strict de la part des autorités de santé, à l’échelle mondiale et européenne, le risque de médicaments falsifiés augmente.

Face à cet enjeu majeur, la directive 2011/62/UE du Parlement européen et du Conseil du 8 juin 2011 a introduit le dispositif de sérialisation, dont les modalités ont par la suite été précisées par le règlement délégué 2016/161 de la Commission européenne du 2 octobre 2015, afin de renforcer la sécurité de la chaîne de distribution des médicaments et lutter contre leur falsification. Les obligations relatives à la sérialisation des médicaments et aux dispositifs anti-contrefaçon sont applicables depuis le 9 février 2019.

A maintenant 4 ans de l’entrée en vigueur de la réglementation européenne, revenons sur la mise en place du dispositif de sérialisation.

Pour rappel, le dispositif de sérialisation se décompose comme suit :

  • Un dispositif antieffraction pour tous les médicaments, apposé par le fabricant et vérifié par le pharmacien afin de contrôler l’intégrité du produit avant sa dispensation (ex : ruban adhésif transparent);
  • Un identifiant unique (IU) sur chaque boite de médicament de prescription médicale obligatoire, apposé par le fabricant et scanné par le pharmacien avant la dispensation au patient (datamatrix).

Le dispositif de sérialisation contribue à la mise en place d’un système européen de lutte contre l’introduction de médicaments falsifiés en apportant une sécurité supplémentaire visant à garantir l’authenticité, la sécurité et la qualité des médicaments sur le territoire de l’Union européenne. Il complète la traçabilité au lot déjà existante par une authentification de chaque boîte au moment de la dispensation.

La mise en place de ce système a requis un engagement collectif de l’ensemble des acteurs du circuit du médicament (fabricants (CMOs) et exploitants/titulaire d’AMM, grossistes-répartiteurs et dépositaires, pharmaciens d’officine et hospitaliers, éditeurs de logiciels…), ainsi que du ministère des Solidarités et de la Santé, de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et des agences régionales de santé (ARS).

En effet, ce nouveau dispositif a nécessité des changements organisationnels à tous les niveaux, depuis la production du médicament jusqu’à la délivrance au patient : adaptation des lignes de production pour la mise en place de l’identifiant unique et du dispositif antieffraction, adaptation des systèmes informatiques de l’ensemble des professionnels du médicament, mise en place d’organes de gouvernance au niveau national (France MVO) et européen (EMVO), adaptation des procédures…

La question de la responsabilité ultime de la mise en place de la sérialisation a fait l’objet de nombreux débats désormais tranchés, avec la problématique centrale du téléchargement des identifiants uniques au moment de la fabrication et de l’éventuelle sous-traitance de cette activité. L’instauration d’obligations d’enregistrement au portail OBP et de redevances finançant les infrastructures des répertoires nationaux (France MVS) et européens (EMVS) a également impacté les acteurs de la chaîne du médicament.

QUID DE L’IMPLEMENTATION DE LA SERIALISATION DANS LES OFFICINES EN FRANCE ?

La sérialisation est une obligation réglementaire pour toutes les officines. En effet, un tel système ne peut fonctionner qu’avec la participation de l’ensemble des officines des Etats membres afin de s’assurer qu’aucune boite falsifiée n’est délivrée à un patient dans l’Union européenne.

Cette obligation, entrée en vigueur le 9 février 2019, a été rappelée dans l’arrêté du 26 février 2021 relatif aux bonnes pratiques de dispensation des médicaments afin de rendre plus visible dans un texte de portée nationale les obligations qui incombent à tous les pharmaciens en vertu de la réglementation européenne.

Cependant, à ce jour, malgré la crise sanitaire et la très forte mobilisation des pharmaciens, la connexion des officines au système a pris du retard et reste insuffisante en France. Au 6 février 2023, seules 17 901 officines (soit 86,2%) respectent leurs obligations de sérialisation des médicaments pour un objectif fixé à 100% au 31 décembre 2022.

Face au retard considérable pris par la France pour la mise en place de la vérification effective en officine du dispositif de sérialisation, un projet de loi a été adopté par le Sénat le 14 décembre 2022 définissant les pénalités financières pouvant être prononcées à l’encontre des titulaires d’officine en cas de manquement à l’obligation de désactivation de l’identifiant unique.

Le Ministère de la santé insiste, sur la page dédiée à la sérialisation en officine de son site internet, sur l’importance d’atteindre cet objectif de 100% dans les plus brefs délais pour garantir à tous les Français une meilleure sécurité et traçabilité des médicaments.

Article rédigé par Amélie NICOLAS-VERLEY, Consultante Affaires Réglementaires & Pharmaceutiques

Le métier du conseil chez ATESSIA

Concrètement, qu’est-ce qu’être consultant en affaires réglementaires et pharmaceutiques chez ATESSIA, Life science advisors ?

Chez ATESSIA, nous avons la ferme conviction que le conseil n’est pas un métier que l’on exerce mais un talent que l’on ne cesse de développer. Nos consultants disposent d’un bagage technique important pour répondre aux besoins de nos clients et une expérience aguerrie qui permet de résoudre des problématiques complexes. Mais c’est aussi leurs compétences comportementales et interpersonnelles qui leur sont nécessaires pour pouvoir réussir ce métier challengeant. Alors que le passé fut presque exclusivement axé sur les livrables dans le monde du conseil, chez ATESSIA nous pensons que le présent et l’avenir sont entièrement portés par l’expérience offerte à nos clients avant pendant et après l’offre de la prestation.

Quelles qualités cherchons-nous chez nos consultants ?

Ecoute

“Celui qui sait écouter deviendra celui qu’on écoute.”Vizir Ptahhotep

Un consultant doit disposer d’une qualité d’écoute attentive. Cette écoute attentive aux besoins des clients nous permet de mettre en place des solutions innovantes dans une démarche d’amélioration continue.

Écouter ce que le client dit de ses besoins et de ses problématiques est le moyen le plus utile pour pouvoir proposer des solutions adéquates. En plus d’être un bon auditeur, il est également important de poser des questions pertinentes et ouvertes et de ne pas imposer une méthode ou une solution sans avoir réellement entendu son client sur son besoin.

Chez ATESSIA notre approche est réfléchie et orientée vers les détails.

Empathie

« La première règle avant d’agir consiste à se mettre à la place de l’autre. Nulle vraie recherche du bien commun ne sera possible hors de là. » – Abbé Pierre

ATESSIA a choisi de se positionner sur l’axe de valorisation de la relation humaine. Nous plaçons l’humain au cœur de notre stratégie et nous nous comportons avec empathie envers toutes nos parties prenantes. L’empathie est une qualité primordiale dans le monde du conseil, car si nous ne nous

plaçons pas à la place du client, nous ne serons pas capable de comprendre sa problématique et ainsi de répondre à sa demande. Dans un monde qui est devenu de plus en plus digitalisé, nous tenons à cultiver nos qualités humaines qui font toute la différence.

L’empathie est ce qui reflète notre signature : placer l’humain au cœur de notre relation client.

Sens de l’urgence

« Ça n’a pas de sens d’embaucher des gens intelligents puis de leur dire quoi faire. Nous embauchons des gens intelligents afin qu’ils puissent nous dire ce qu’il faut faire. » Steve Jobs

L’agilité et la proactivité infusent tout ce que nous faisons, ainsi que la sagesse d’examiner les options de manière approfondie. Un sens de l’urgence permet au consultant d’identifier rapidement les problématiques potentielles, ce qui lui laisse ensuite le temps pour élaborer des solutions avec soin. Dans cet environnement imprévisible qui ne cesse d’évoluer, nos consultants réagissent avec agilité tout en faisant preuve de calme pour faire avancer les choses d’une manière efficace et efficiente.

Confiance

« La confiance est un élément majeur : sans elle, aucun projet n’aboutit. » – Eric Tabarly

Les consultants d’ATESSIA s’engagent à établir une relation de confiance avec leurs clients en comprenant les métiers et les valeurs de ces derniers et en faisant preuve de disponibilité et de proximité quand il le faut. Fermement croyants en une approche personnalisée, les consultants prennent en compte la spécificité des métiers des clients et la particularité de leur mode de fonctionnement. Notre équipe surmonte les obstacles, trouve des solutions et fournit des résultats exceptionnels. Pour y parvenir, nous restons transparents sur notre rôle et nos objectifs. Nous prêtons une attention particulière à la crédibilité qui dépend d’une communication claire de tous les détails relatifs à la mission tout en respectant les délais impartis.

Esprit critique

« Il n’y a pas de vent favorable pour celui qui ne sait pas où il va » – Sénèque

Les clients d’ATESSIA apprécient notre capacité à appliquer et à communiquer des approches de pointe de manière claire et convaincante. Les consultants d’ATESSIA appuient leur réflexion sur les données rationnelles des dossiers. Nos consultants sont des penseurs critiques et indépendants capables d’analyser efficacement les données et de tirer des conclusions sur la base des éléments dont ils disposent. Cet esprit critique consiste à décomposer les informations en fonction des données disponibles et à tirer des conclusions logiques sur la base des faits.

Si le monde de conseil à l’image d’ATESSIA vous intéresse, contactez-nous sur hello@atessia.fr

Article rédigé par Hiba MASSOUDY, Responsable Ressources Humaines

Quelles interactions possibles entre industriels de la santé et professionnels de santé en France ?

La visite médicale en France désigne les interactions promotionnelles auprès des professionnels de santé menées par les collaborateurs habilités de l’industrie pharmaceutique.

De la réforme structurelle de l’assurance maladie instaurée par la loi du 13 août 2004 découle la 1ère Charte de la Visite Médicale dont l’objectif était de mieux encadrer les pratiques commerciales et promotionnelles des laboratoires qui pourraient nuire à la qualité des soins (création de l’Article L.162-17-8 du Code de la sécurité sociale).

Depuis 2008, le champ d’application de la charte a été élargi pour inclure notamment les prescripteurs exerçant en établissements de santé, et non plus seulement ceux issus des cabinets de ville. La dernière version de la Charte date du 15 octobre 2014 et s’intitule désormais la « Charte de l’information par démarchage ou prospection visant à la promotion des médicaments ».

Toutes les entreprises pharmaceutiques disposant d’une autorisation d’ouverture en tant qu’exploitant, et ayant signé une convention avec le CEPS (médicaments remboursables) doivent s’engager à respecter la Charte décliné en un référentiel élaboré par la Haute Autorité de Santé (HAS) dont la dernière version en vigueur date de mars 2017. Ce référentiel se traduit comme la procédure permettant l’application pratique de la Charte et c’est sur la base de cette procédure (référentiel de certification) que des organismes certificateurs, accrédités par le Comité français d’accréditation (COFRAC), certifient les entreprises pour leur activité de promotion. Cette procédure regroupe deux volets, l’un dédié à la certification de l’activité réalisée par les entreprises exploitantes (EPE) elles-mêmes, pour leur propre compte ou en co-promotion, ainsi que les exigences que les EPE doivent satisfaire en cas de sous-traitance de tout ou d’une partie de leur activité promotionnelle. Le deuxième volet est, quant à lui, dédié à la certification de l’activité promotionnelle réalisée par les entreprises sous-traitantes (EST).

Les entreprises soumises à ce dispositif doivent mettre en place un système de management de la qualité permettant de répondre de manière pérenne aux exigences de la Charte et de son référentiel :

  • Définition, mise en œuvre et suivi de la politique qualité pour cette activité
  • Formation initiale/continue et évaluation des connaissances des collaborateurs VM (7 thèmes réglementaires et 2 thèmes scientifiques)
  • Respect des règles de déontologie vis-à-vis des patients, des professionnels de santé, des entreprises concurrentes, de son entreprise et de l’assurance maladie
  • Co-promotion et recours à la sous-traitance (contrat, responsabilité et organisation et suivi).

Les laboratoires pharmaceutiques doivent se préparer aux audits annuels de certification (N : certification, N+1 surveillance, N+2 surveillance, N+3 audit de renouvellement), revoir régulièrement leur système de management de la qualité, suivre l’activité de l’ensemble des fonctions transversales impliquées (marketing, affaires réglementaires, médical, collaborateurs terrains : MSL et collaborateurs promotionnels etc.). Parmi les enjeux, celui de garantir la conformité réglementaire de l’activité promotionnelle qui est l’un des piliers stratégiques pour les laboratoires. 

Le médicament n’est pas le seul concerné : la Charte de qualité des pratiques professionnelles pour les produits et prestations remboursables parue au JO le 8 mars 2022 s’appliquera de manière concomitante aux laboratoires multiproduits concernés ce qui impliquera une double gestion de ces Chartes malgré parfois des injonctions contradictoires (voir article LunchWork Atessia x LexCase 20/04/22 « Charte de qualité des pratiques professionnelles pour les produits et prestations remboursables »).

Il est intéressant de souligner que les règles diffèrent selon le portefeuille de produits du laboratoire : médicaments remboursables ou non, DM, compléments alimentaires, cosmétiques, biocides, produits de consommation courante. Les visites à l’hôpital font l’objet de règles supplémentaires.

La question des échantillons suit notamment des règles précises qui doivent respecter tout à la fois la certification éventuelle de l’entreprise, la loi encadrement des avantages, l’exigence de transparence des liens, les BPF.

Que peuvent dire les visiteurs médicaux ? Que peuvent-ils remettre aux médecins ? Et que doivent-ils leur remettre ? Comment adapter les règles du référentiel avec la digitalisation de la promotion et la survenue des visites à distance depuis la crise sanitaire ? Et surtout, quels messages délivrer par rapport aux indications thérapeutiques de l’AMM, de l’accès précoce ou compassionnel, et au hors AMM, en tenant compte de la stratégie thérapeutique établie par la HAS ? Quelle part du discours consacrer à la sécurité d’emploi et aux effets indésirables ? Comment parler des résultats des essais cliniques ?

ATESSIA accompagne ses clients dans la réalisation des audits annuels internes pour la préparation des audits de certification des Exploitants et de leurs sous-traitants, la rédaction des procédures internes et la formation des équipes terrain.


Article rédigé par Leslie Gorge, Consultante Affaires Réglementaires & Pharmaceutiques

Enregistrer un médicament de thérapie génique

Les exigences réglementaires concernant le développement pharmaceutique d’un médicament de thérapie génique sont décrites dans la partie IV de l’Annexe I de la directive 2001/83/CE concernant les médicaments de thérapie innovante. La définition suivante y est inscrite :

« Par médicament de thérapie génique, on entend un médicament biologique qui a les caractéristiques suivantes :

  1. il contient une substance active qui contient ou constitue un acide nucléique recombinant administré à des personnes en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter ou de supprimer une séquence génétique
  2. son effet thérapeutique, prophylactique, ou diagnostique dépend directement de la séquence d’acide nucléique recombinant qu’il contient ou au produit de l’expression génétique de cette séquence »

Ces deux conditions doivent être toutes deux remplies pour que le produit entre dans la catégorie des médicaments de thérapie génique.

Selon le règlement (CE) n°1394/2007, les médicaments de thérapie génique doivent être réglementairement approuvés dans le cadre d’une procédure européenne centralisée, au même titre que l’ensemble des autres médicaments de thérapie innovante (MTI).

Cette procédure inclut une évaluation approfondie du dossier de demande d’AMM émise par le laboratoire pharmaceutique, qui est réalisée par l’EMA et implique différents comités et groupes de travail spécifiques qui fournissent des recommandations. L’ensemble des guidelines relatives à ce sujet sont disponibles sur le site web de l’EMA.

Nous abordons ci-dessous les principaux éléments de la procédure d’enregistrement d’un médicament de thérapie génique.

Comme pour les médicaments « classiques », le dossier d’AMM s’articule autour de trois principaux axes : la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament, afin de pouvoir déterminer son rapport bénéfice/risque. Le dossier eCTD est composé de cinq modules auxquels certaines adaptations techniques y sont ajoutées.

Notamment, si le produit est un médicament de thérapie génique comportant un organisme génétiquement modifié (OGM), le module 1 doit également comporter une évaluation portant sur les risques éventuels que peut présenter le médicament pour l’environnement, à la fois concernant son utilisation et son élimination. L’information concernant le risque lié à la dissémination de l’OGM doit être annexée à ce module et doit être présentée conformément aux dispositions de la directive 2001/18/CE relative à la dissémination volontaire d’organismes génétiquement modifiés dans l’environnement.

Les trois principaux comités de l’EMA intervenant dans l’évaluation des médicaments de thérapie génique sont le Comité des thérapies innovantes (CAT), le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) et le Comité pour l’évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC).

Le CAT est un comité multidisciplinaire au sein de l’EMA. Sa principale responsabilité est d’évaluer la qualité, l’innocuité et l’efficacité des MTI. Le CAT émet également les projets d’avis lorsqu’une demande de statut de MTI est soumise à l’EMA. Il s’agit de la procédure de l’ « ATMP classification » (pour Advanced-Therapy Medicinal Product classification). C’est ensuite le CHMP qui adoptera un avis positif ou non, sur l’octroi de l’AMM du médicament concerné.

Lors de l’évaluation de la demande d’AMM, le CHMP choisit parmi ses membres un Etat « rapporteur » et un Etat « co-rapporteur », en charge de coordonner l’évaluation du dossier et d’établir des rapports d’évaluation aux autres Etats membres (EM) de la procédure. Les EM commentent ces rapports dans des délais fixés par le calendrier de la procédure, qui comprend une durée totale de 210 jours.

En fin de procédure, le CHMP émet un avis, qui peut être positif ou négatif. L’avis du CHMP est ensuite transmis à la Commission européenne (CE). Sur la base de cet avis, la décision finale est prise par la CE, qui dispose d’un délai de 67 jours pour prendre la décision administrative d’octroyer ou non l’AMM.

Lors de la phase de pré-soumission du dossier d’AMM, le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) peut lui aussi être sollicité si le demandeur souhaite obtenir la désignation orpheline pour son produit. En effet, la plupart des médicaments ayant le statut de MTI revendiquent également le statut de médicament orphelin (Orphan drug). L’obtention de ce statut, qui est associé à de nombreux avantages, nécessite néanmoins de remplir certaines conditions. Ces conditions sont définies dans le Règlement (CE) No. 141/2000 concernant les médicaments orphelins.

Cet engouement croissant pour l’obtention de ce statut de médicament orphelin s’explique par les avantages notables dont les industriels peuvent bénéficier, en particulier :

  • La réalisation d’essais cliniques à plus petite échelle (car faible population), moins coûteux ;
  • Le processus d’AMM accéléré ;
  • L’exclusivité de commercialisation de 10 ans à partir de la commercialisation.

Le Comité pédiatrique (PDCO) intervient également de façon précoce dans la procédure centralisée afin de s’assurer que le laboratoire pharmaceutique répond aux exigences qui lui sont demandées en termes de développement pédiatrique.

En parallèle, l’ensemble de ces comités sont également aidés, au sein de l’EMA, par des instances consultatives, à la fois techniques et scientifiques, réparties par domaine d’activité. Le Groupe de travail de l’EMA dédié à la thérapie génique est le GTWP (Gene Therapy Working Party), qui permet de soutenir le CAT et le CHMP sur l’évaluation scientifique de cette catégorie de médicaments.


En cas de questions émises par les laboratoires demandeurs, l’EMA et l’ANSM sont à même de fournir des avis scientifiques. En effet un laboratoire peut faire appel aux conseils de l’EMA (Scientific Advice Working Party (SAWP)) et/ou à ceux des autorités nationales compétentes, soit au cours du développement initial du médicament, soit avant la soumission d’une demande d’AMM. En France, l’industriel peut également solliciter le guichet orientation et innovation de l’ANSM.

Par ailleurs, l’EMA a mis en place en mars 2016 un statut particulier nommé PRIME (désignant « Priority Medicines ») afin d’améliorer le développement et la mise sur le marché des produits innovants. Le processus réglementaire PRIME est conçu pour permettre une évaluation accélérée de ces thérapies jugées prioritaires, mais il vise également à accompagner les laboratoires dans leur développement , ainsi qu’à les aider à utiliser les autres systèmes d’accès précoce aux traitements.

Notons que pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients et dans l’intérêt de la santé publique, une AMM peut être accordée sur la base de données moins complètes que celles normalement requises. Dans de tels cas, l’octroi d’une AMM conditionnelle peut être recommandé sous réserve de certaines obligations spécifiques à réexaminer chaque année. Les dispositions relatives à l’octroi d’une telle autorisation sont fixées par le règlement (CE) no 507/2006 relatif à l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle de médicaments à usage humain.  

Remarquons que les différentes mesures réglementaires prises ces dernières années ont montré leur efficacité et favorisent le développement des médicaments de thérapie génique. Toutefois, ces mesures nécessitent encore d’être ajustées, afin d’atteindre leur objectif principal de mettre à disposition des médicaments de thérapie génique sûrs et efficaces pour les patients. C’est tout l’objet des révisions en cours de la législation pharmaceutique européenne.


Article rédigé par Blandine LATROBE, Consultante junior Affaires Réglementaires & Pharmaceutiques