Les médicaments de thérapies innovantes (ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products) recouvrent différents produits tels que les médicaments de thérapie génique ou de thérapie cellulaire ou encore les produits issus de l’ingénierie tissulaire.
Ces médicaments issus de procédés biotechnologiques poussés présentent des caractéristiques particulières notamment en terme de méthodes de fabrication et de génération de données non cliniques et cliniques démontrant le profil bénéfice/risque. Ces spécificités ont poussé le régulateur à publier le règlement CE n° 1394/2008 pour créer un cadre juridique caractéristique autour de ces produits et ayant abouti à la création du Comité des thérapies innovantes au sein de l’EMA (CAT : Committee of Advanced Therapies).
L’évaluation de ces produit suit obligatoirement la procédure centralisée et prévoit l’implication du CAT en plus des autres comités impliqués dans l’évaluation des médicaments autorisés par la procédure centralisée.
Jusqu’à présent, un peu plus d’une vingtaine de médicaments de thérapie innovante sont autorisés dans l’Union européenne.
A ces spécificités, peuvent s’ajouter des réglementations nationales concernant la source de certaines matière premières telles que les cellules souches embryonnaires ou animales et qui doivent être également considérées par les acteurs souhaitant développer de telles médicaments.
Par ailleurs, ces spécialités pouvant utiliser des substances d’origine humaine, le règlement SoHO (« Substances of Human Origin ») CE No. 2024/1938 du 13 juin 2024 applicable à partir de 2027 est à prendre en compte pour se conformer au cadre européen. Il introduit notamment le lait maternel et le microbiote fécal comme SoHO et permet une meilleure protection des donneurs.
Enfin, notons la révision de la législation européenne du médicament en cours communément désignée comme le paquet pharmaceutique, qui propose l’introduction d’un nouvel outil réglementaire pour permettre un régime particulier d’autorisations de médicaments innovants : le bac à sable. En effet, les dispositions législatives ne peuvent anticiper en temps réel les avancées scientifiques.
Ainsi, ce dispositif vise à fixer un cadre réglementaire (exigences scientifiques, essais cliniques, mise sur le marché…) dans lequel il est possible de développer, de valider et de tester dans un environnement contrôlé des solutions réglementaires innovantes ou adaptées qui facilitent le développement et l’autorisation de produits innovants, conformément à un plan spécifique et pour une durée limitée, sous surveillance réglementaire.
Ce dispositif, distinct des essais cliniques, permettrait donc des dérogations ciblées à la réglementation en place lorsqu’il ne serait pas possible de développer le médicament en conformité avec les exigences relatives aux médicaments en raison de défis scientifiques ou réglementaires liés aux caractéristiques du produit ou aux méthodes utilisées, par ailleurs susceptibles d’offrir un avantage majeur.
Toutefois, ce dispositif reste flou et son utilisation peu claire pour les acteurs (autorités de santé et industriels). Ainsi, le texte final devra clarifier ces points.
Article rédigé par Agathe DAUBISSE, Consultante Sénior Affaires Réglementaires